生物药、大分子持续爆发，小分子真的日落西山了吗？

文章来源：https://www.catorm.com 发布时间：2026-04-29 浏览次数：1

近几年，CAR-T 、ADC、mRNA 轮番走红，大分子多肽持续高燃，风头一时无两。小分子似乎逐渐悄无声息，是真的不行了吗？

尽管生物药在近十年迎来了爆发式增长，在肿瘤、罕见病、自身免疫等多个领域实现了治疗范式的突破，但纵观全球医药市场的整体大盘，支撑行业稳步增长的底层基石，始终是小分子药物。

从市场规模来看，即便大分子持续扩容，小分子药物仍是重中之重。根据丁香园insight数据，2025年全球药品销售TOP100 榜单总销售额达 5643 亿美元，小分子占比超过 60%。其中，前十大小分子药物合计销售额突破 1070 亿美元，单款最高销售额达 234.04 亿美元，充分展现了小分子药物强大的市场生命力。

从创新供给端来看，中美两国作为全球前两大医药市场，每年获批的创新药中小分子药物仍占主导地位。

2022-2025 年，FDA 获批的新药中，小分子化药占比连续四年稳定在 62% 以上，2025 年更是攀升至 73.9%，。全球医药创新的风向标市场中，每获批 3 款新药，就有 2 款是小分子药物。

国内同样，中国 NMPA 的Ⅰ类创新药审批数据，同样印证了小分子的强劲韧性。2022-2024 年，受生物药集中获批影响，小分子化药占比出现阶段性回调，但始终守住了近 50% 的核心基本盘；2025 年，国内Ⅰ类创新药获批数量创下 76 款的历史新高，其中小分子化药达到 47 款，占比强势回升至 61.8%。

无论是全球最成熟的医药市场，还是高速增长的本土创新药赛道，从医药市场的前沿风向创新药看，小分子药物的基本盘始终稳定。

创新药研发的热度，会最直观地传导至产业链上游，而小分子 CDMO 行业的业绩表现，正是小分子药物产业活力的最佳佐证。

2025 年，国内头部 CDMO 企业的小分子相关业务，整体保持了稳健增长的态势，头部企业优势持续巩固，细分赛道分化逐步显现，全行业展现出极强的经营韧性。

从小分子CDMO公司2025年业绩报告看，头部玩家小分子CDMO业务几乎都保持在双位数增长；且部分公司如康龙化成、博腾、普洛等毛利率都有所上升，行业面整体环节有所改善。

作为小分子砌块龙头企业，药石2025年虽利润有所下滑，但细看其财报主要还是因为转型阵痛期，新增产能初期折旧和摊销压力较为集中导致毛利率下降。从最新的一季报看，随新产能折旧摊薄与产能爬坡，未来几个季度盈利改善可期。

整体而言，即便在医药行业生物药、大分子势头火热背景下，国内小分子 CDMO 赛道依然保持了核心业务的基本盘稳定，头部企业持续扩产、订单与营收稳步增长，充分印证了全球小分子药物研发的旺盛需求，也从产业链上游印证了小分子赛道的长期景气度。

医药行业技术迭代日新月异，生物药、基因疗法、细胞治疗不断突破人类治疗的边界，但小分子化药的临床价值与产业地位，短期内无法被任何技术模态替代。

从临床治疗端看，高血压、糖尿病、高血脂、慢阻肺等慢性疾病，是全球患者基数最大、用药周期最长的治疗领域。对于需要长期、甚至终身服药的慢病患者而言，用药的便捷性与依从性，是临床用药选择的核心要素。

而小分子结构精简、脂溶性与膜通透性可控、理化性质稳定，天然适配口服制剂的开发。在慢病为王的时代，口服小分子永远是临床不可替代的刚需选择。

在中枢神经系统（CNS）疾病这个全球新药研发的 “高难度赛道”，阿尔茨海默病、帕金森病、重度抑郁、脑胶质瘤、弥漫性中线胶质瘤等疾病，长期面临临床治疗手段匮乏、无特效药可用的困境，存在巨大的未满足临床需求。而小分子药物独一无二的血脑屏障穿透能力，就目前而言是最具潜力选择。纵观全球已获批的中枢神经领域重磅药物，几乎全部为小分子制剂。

生物药其居高不下的研发与生产成本决定了终端药物的定价不会低，普适性有限。而小分子药物，经过百年的产业发展，其合成路线成熟、工业化量产体系完善，生产与流通成本远低于生物药，终端定价更能被大众患者与医保体系所接受。

如果说销售、审批数据与产业壁垒印证了小分子的基本盘稳固，那小分子药物在前沿治疗领域的亮眼表现，说明小分子仍未来可期。

最近最出名的例子莫过于礼来的Foundayo，作为一款颠覆性的口服小分子 GLP-1 药物，Orforglipron 完美发挥了小分子的核心优势。凭借颠覆性的给药方式与扎实的临床数据，多家机构预测，Orforglipron 的全球年销售峰值有望突破 360 亿美元，成为下一代 GLP-1 赛道的 “顶流单品”。

在被生物药长期主导的罕见病赛道，小分子也在持续“发力”，接连攻克多个 “无药可治” 的罕见病领域。从神经纤维瘤、罕见肾病，到超罕见的线粒体遗传病，不断填补全球临床治疗空白。

除了代谢与罕见病领域，小分子药物在肿瘤、镇痛、自身免疫等多个核心赛道，同样实现了颠覆性的技术突破，接连诞生多款重磅产品。

整体来看，2025 年小分子药物在各大治疗领域的全面突破，充分证明了其创新潜力远未枯竭。随着 PROTAC、分子胶、共价抑制剂、RNA 剪接调节剂等新模态技术的不断成熟，小分子药物还将持续突破治疗边界，为全球患者带来更多创新治疗选择。

医药行业的发展，从来不是非此即彼的零和博弈，大分子与小分子之间，从来不存在 “谁取代谁” 的对立，而是错位竞争、协同共生的互补关系。

生物药、细胞治疗、基因疗法，不断突破绝症治疗的边界，拉高了人类医疗健康的天花板；而小分子化药，则扎根慢病、常见病、基层医疗，牢牢垫起了全球普惠医疗的地平线。

小分子从未退场，未来也永远不会退场。

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